경기 용인시 소재 신약개발기업 지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 ‘크리스데살라진이’ 식품의약품안전처(MFDS)와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 루게릭병 치료제 희귀의약품으로 지정됐다고 27일 밝혔다.

크리스데살라진은 지엔티파마가 과학기술정보통신부 ‘21세기 뇌프론티어 연구개발사업’의 지원을 받아 치매, 루게릭병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 합성신약이다.

퇴행성 뇌질환은 노화와 더불어 신경세포가 점진적으로 사멸하면서 나타나는 난치성 질환으로, 독성인자인 염증과 활성산소가 뇌에 쌓이면서 발생한다.

크리스데살라진은 염증인자 프로스타글란딘 E2(PGE₂) 생성을 억제하고 활성산소를 제거하는 이중표적 뇌세포 보호 약물로, 루게릭병 동물모델에서 척수 운동신경세포의 사멸을 막고 장애를 개선하는 등 생명연장 효과가 비교 약물들에 비해 우수하고 안전한 것으로 밝혀졌다. 노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 완료한 임상 1상에서 크리스데살라진은 예상 약효 용량의 6배인 600mg을 경구 투여해도 안전했다.

지엔티파마는 크리스데살라진이 지난해 미국 식품의약청(FDA)으로부터 루게릭병 희귀의약품으로 지정된데 이어 이번에 MFDS와 EMA로부터 루게릭병 희귀의약품으로 지정됨에 따라 글로벌 신약 개발에 더욱 탄력을 받게 됐다.

희귀의약품으로 지정되면 임상시험계획서 설계 자문, 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선심사, 독점 판매권 등 다양한 혜택을 받게 된다. 이러한 지원으로 희귀질환 신약 개발 비용은 대폭 줄어들었고, 임상 1상에서 신약 승인까지 성공 확률은 17%로 일반 신약의 2배를 넘는다.

곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “미국 FDA에 이어 한국 MFDS와 유럽 EMA에서 크리스데살라진의 이중표적 뇌세포 보호작용, 루게릭병 동물모델에서의 약효, 안전성 등을 종합적으로 평가해 희귀의약품으로 지정했다”며 “크리스데살라진이 혁신적인 루게릭병 치료제로 개발될 수 있도록 약효 검증을 위한 임상시험을 차질 없이 진행할 것”이라고 말했다.