숙명여자대학교 약학부 배규운 교수의 바이오 스타트업 애니머스큐어가 개발 중인 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정됐다.

13일 숙명여대에 따르면 애니머스큐어가 개발 중인 ALS 치료제 ‘AMC6156’이 FDA 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐다.

ALS는 ‘루게릭병’으로 불리는 진행성 신경퇴행성 질환이다. 운동신경세포가 점진적으로 손상되면서 근력 저하와 근육 위축, 마비로 이어진다. 주로 중장년층에서 발병하며 증상 시작 이후 생존 기간은 일반적으로 2~5년 정도로 알려져 있다.

현재 질환 진행을 근본적으로 차단하는 치료제가 제한적이어서 미충족 의료 수요가 큰 질환으로 꼽힌다.

애니머스큐어는 AMC6156을 경구용 치료 후보물질로 개발하고 있다. 근육 기능 개선을 목표로 하는 새로운 작용기전을 적용한 것이 특징이다. 경구 제형인 만큼 투약 편의성을 높일 수 있고 향후 임상 결과에 따라 병용요법 가능성도 검토할 계획이다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만명 이하인 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위한 제도다. 지정된 의약품에는 임상시험 세액공제, 연구지원 프로그램 참여, 허가 심사비용 면제, 허가 후 7년간 시장 독점권 등 다양한 인센티브가 제공된다.

애니머스큐어는 지난해 듀센형 근이영양증 치료제 ‘AMC8012’로도 FDA 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 회사측은 근육 및 신경계 희귀질환 치료제 개발 역량을 지속적으로 확대하고 있다고 설명했다.

배규운 애니머스큐어 대표는 “이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발을 가속화해 치료 옵션이 제한적인 ALS 환자들에게 새로운 선택지를 제시할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.