자기면역세포치료제(CAR-T 치료제) 전문기업 큐로셀의 림카토주가 최근 식품의약품안전처로부터 허가를 받고 본격 상용화에 들어간다. 림카토주는 글로벌 기존 치료제 대비 사망위험을 절반 이상 낮춰져 악성림프종 환자에게 치료 기회를 높여주는 것으로 나타났다.

림카토는 국내 개발 제42호 신약이자 국내 기업이 개발한 첫 CAR-T 치료제로, 두가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종 성인 환자를 대상으로 허가받았다.

14일 큐로셀은 서울 포시즌스호텔에서 국내 최초 CAR-T 치료제 ‘림카토(RIMQARTO, 성분명 안발캅타젠오토류셀)’의 정식 품목허가를 기념하면서 림카토의 임상적 가치와 함께 국내 상업화 전략, 후속 파이프라인 및 글로벌 진출 계획을 포함한 미래 비전을 발표했다.

김건수 큐로셀 대표는 “그동안 해외 의존도가 높았던 CAR-T 치료 환경에서 우리 환자들이 실제 치료에 도달하기까지의 장벽을 낮추기 위해 제조·공급·접근성 개선에 모든 역량을 집중해 왔다”고 강조했다. 또한 “국내에서 축적한 R&D 및 생산 역량을 바탕으로 글로벌 시장에서도 경쟁력 있는 기업으로 도약하겠다”는 의지를 밝혔다.

김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 “림카토는 임상 2상에서 독립심사위원회 평가 기준 객관적 반응률 75.3%, 완전관해율 67.1%라는 경쟁력 있는 치료 효과를 확인했다”며 “특히 기존 글로벌 CAR-T 치료제와의 간접 비교 연구 결과, 전체 생존 기간(OS) 측면에서 사망 위험을 상용 제품 대비 53% 유의하게 감소(HR 0.47)시킨 것을 확인했다”고 밝혔다.

김 교수는 3차 치료 단계에 들어선 환자의 기대여명이 약 6.3개월인 점을 고려하면 환자들에게 새로운 치료 기회를 준다고 할 수 있다고 평했다.

이승원 큐로셀 상무는 “림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정되어 일반적인 절차보다 신속한 급여 등재가 가능해졌다”며 “환자들에게 조기에 치료 기회를 제공할 수 있도록 정부 당국과의 협상에 최선을 다하고 있다”고 설명했다.

큐로셀은 대전 소재 국내 최대 규모의 CAR-T 전용 GMP 시설을 통해 전 공정을 자체 수행한다. 이 상무는 “해외 제조 방식의 경우 운송 기간이 길고 물류 리스크가 존재하지만, 림카토는 국내 생산시설을 통해 제조 및 공급 기간을 단축하고 안정적인 공급이 가능하다”며 “현재 서울 주요 대형병원을 포함해 10여곳 이상에서 제품공급에 대한 협의를 시작했고, 연내 전국 30개 의료기관으로 치료 센터를 확대하여 국내 어디서든 투여 가능한 체계를 구축할 것”이라고 덧붙였다.

조수희 임상개발센터장은 ‘림카토 적응증 확대를 위한 임상 개발 방향’을 주제로 후속 파이프라인 로드맵을 공개했다. 조 센터장은 “현재 성인 급성 림프모구성 백혈병 임상 1상이 마무리 단계에 접어들었으며, 이는 국내 최초의 성인 대상 CAR-T 임상이라는 점에서 의미가 크다”고 설명했다. 또한 “자가면역질환인 전신 홍반성 루푸스 영역에서도 국내 최초로 임상시험 승인을 획득했다. 치료목적 사용 승인을 통해 실제 치료 경험도 축적하고 있다”고 강조했다.

한편 림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상 품목으로 선정됐다. 품목허가 이후 건강보험 급여 등재 절차가 신속하게 진행될 것으로 기대된다. 또 식약처 첨단바이오의약품 ‘바이오챌린저 프로그램’ ‘글로벌 혁신제품 신속심사’ '신속처리 대상 지정' 등을 통해 개발 초기부터 허가 단계까지 신속 심사 체계를 적용받았다

김규철 기자 gckim1026@naeil.com