경기 용인시 소재 신약개발 벤처기업 ㈜지엔티파마는 “뇌졸중 치료제로 개발 중인 ‘넬로넴다즈’가 식품의약품안전처에서 다국적 임상3상 시험계획(IND)을 승인받았다고 8일 밝혔다.

이번 임상3상은 뇌졸중 발병 후 12시간 이내 혈전제거술이 가능한 중증 허혈성 뇌졸중 환자378명을 대상으로 진행한다. 응급실에 도착한 환자에게 60분 이내 첫 약물을 정맥에 투여하는 등 5일간 총 10회 투여한다. 혈전제거술은 도착 후 90분 이내에 이뤄진다. 주요 평가 항목은 치료 12주 후 환자의 일상생활 독립 여부로, 위약 대비 넬로넴다즈의 유효성을 확인한다.

이번 다국적 임상3상에는 아주대병원 이진수 교수(총괄 연구책임자)를 중심으로 라울 노구에라 미국 피츠버그대학 교수, 데이비드 리베스킨드 UCLA 교수, 헨리 마 호주 모나시대학 교수, 비조이 매넌 캐나다 캘거리대학 교수 등 세계적인 뇌졸중 권위자들이 참여하며 국내외 병원 20여곳에서 진행된다.

앞서 지엔티파마는 국내에서 704명의 뇌졸중 환자를 대상으로 진행한 임상2상 및 3상에서 넬로넴다즈의 안전성과 유의미한 장애 개선 효과를 확인했다. 특히 응급실 도착 후 60분 이내 약물 투여 시 위약군 대비 장애 개선효과가 4.3배(p=0.003), 70분 이내 투약 시에도 2.22배(p=0.043) 향상된 것으로 나타났다.

임상2상과 3상 연구결과는 지난 5월 31일 뇌졸중 분야 국제학술지 ’journal of Stroke’에 게재됐다.

이진수 교수는 “이번 다국적 임상3상은 앞선 임상시험에서 넬로넴다즈의 약효가 확인된 결과를 바탕으로 새롭게 설계했기 때문에 현재 전 세계의 어떠한 뇌 보호 치료제보다 성공에 근접해 있다”며 “참여 기관들과 함께 병원 내 신속한 프로세스를 구축, 임상 성공을 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.

넬로넴다즈는 경기도와 과학기술정보통신부 등의 지원으로 개발된 세계 최초의 이중 작용 뇌세포보호제로, 선택적 NR2B NMDA 수용체 억제를 통해 급성기 신경세포 사멸을 차단하고 강력한 항산화 작용으로 확산기 세포 사멸을 억제한다. 이는 기존 재개통 치료의 한계를 극복할 수 있는 새로운 치료 패러다임으로 주목받고 있다.

곽병주(연세대학교 생명과학부 겸임교수) 지엔티파마 대표이사는 “넬로넴다즈는 기존 혈관 재개통 치료와 병용함으로써 환자의 장애 및 사망률을 획기적으로 낮출 수 있는 신개념 치료제”라며 “세계 최고의 전문가들과 함께 진행되는 이번 글로벌 3상 임상을 통해 넬로넴다즈의 세계 시장 진입을 기대한다”고 말했다.