큐로셀이 국내 최초 CAR-T 치료제 ‘림카토주’ 품목허가를 계기로 글로벌 CAR-T 전문기업으로의 도약을 본격화하는 등 2단계 성장 전략을 추진한다. CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 유전자 조작해 암세포를 인식하고 공격하도록 만드는 혁신 면역치료제다. 큐로셀은 림카토의 국내 품목허가를 단순한 제품 승인에 그치지 않고, 국내에서 CAR-T 치료제 전주기 사업화 체계를 자체적으로 구축·검증한 성과로 평가하고 있다.

4일 큐로셀은 림카토 개발을 통해 확보한 △연구개발 △임상 △GMP 제조 △품질관리 △인허가 △상업 공급 역량을 기반으로 고형암 CAR-T와 in vivo CAR-T 등 차세대 세포유전자치료제 분야로 사업 영역을 확장한다는 계획이다.

큐로셀이 제시한 2단계 성장 전략에서 특히 주목하는 분야는 고형암 CAR-T다. 고형암은 △종양미세환경 △항원 이질성 △T세포 침투와 지속성 문제 등으로 CAR-T 개발 난도가 높은 영역이다. 하지만 치료제 개발에 성공할 경우 시장성과 임상적 파급력이 크다. 큐로셀은 간암 위암 췌장암 대장암 등 미충족 의료수요가 큰 암종을 중심으로 차세대 플랫폼 기술의 치료 가능성을 검증해 나갈 방침이다.

in vivo CAR-T도 중장기 성장축으로 삼는다. in vivo CAR-T는 환자에게 직접 유전물질이나 전달체를 투여해 ‘체내에서’ CAR-T 세포가 만들어지도록 하는 방식이다. 기존 ex vivo CAR-T보다 제조 공정과 공급 기간을 줄일 수 있고 치료 접근성과 생산 확장성을 높일 수 있어 글로벌 제약·바이오 업계의 관심이 커지고 있다.

큐로셀은 CAR-T 치료제 개발에서 실제 환자 대상 초기 약효 확인이 글로벌 개발 전략 수립의 핵심이라고 보고 있다. CAR-T 치료제는 단회 투여 기반으로 투여 후 비교적 짧은 기간 안에 약효와 안전성 신호를 확인할 수 있다는 특징이 있다.

큐로셀는 연구자 임상이 활발한 중국에서 고형암 및 차세대 CAR-T 후보물질의 실제 환자 대상 약효 데이터를 확보하고 이를 북미·유럽 등 선진시장 후속 임상과 기술이전, 공동개발 전략으로 연결하는 방안을 검토하고 있다. 관련해서 현재 큐로셀은 중국 현지 기업과 연구자 임상 수행 구조와 사업모델에 대해 협의 중이다. 초기 약효 확인 결과를 바탕으로 글로벌 임상개발과 사업화 전략을 구체화한다는 구상이다.

림카토의 적응증 확장도 병행한다. 큐로셀은 림카토를 기반으로 백혈병 등 혈액암 영역뿐 아니라 중증 루푸스와 같은 자가면역질환으로 개발 범위를 넓혀 CD19 CAR-T 플랫폼의 임상 활용성과 제품 가치를 높여 나갈 계획이다.

큐로셀 관계자는 “림카토의 국내 상업화를 통해 안정적인 매출 기반을 확보하는 동시에 중국 연구자 임상과 선진시장 개발 전략을 연계해 국내 최초 CAR-T 개발사를 넘어 글로벌 세포유전자치료제 기업으로 성장해 나가겠다”고 밝혔다.